1.智能递送“纳米火车”

　　这是一个前沿的药物递送系统构想。中国科学院杭州医学研究所团队利用核酸适体的精准识别能力和框架核酸技术的可编程性，设计出模块化的智能递送系统。其核心在于“动态调控”和“智能响应”，例如，通过设计特殊的DNA纳米探针，使其在肿瘤微环境的酸性条件下，像火车一样“停靠”在癌细胞表面，并释放“货物”（如药物或成像剂）。这为实现“精准投递”、减少药物副作用提供了新思路。

　　2.全球首个获FDA孤儿药认定的核酸适体药物

　　针对凶险的眼部肿瘤——葡萄膜黑色素瘤，中国科学院杭州医学研究所团队成功研发了一款核酸适体偶联药物（ApDC）。该药物能精准锁定癌细胞，在内部释放药物以摧毁肿瘤。动物实验证实，它不仅能高效抑制眼内肿瘤生长，还能显著降低肿瘤向肝、肺等器官转移的风险。该药物已于2024年获得美国FDA的孤儿药认定，成为全球首例，意味着其科学价值和潜力获得国际权威认可，正加速推进临床试验。

　　3.完成系统临床前评价的核酸适体-药物偶联物 Sgc8c-M

　　在将核酸适体转化为药物的道路上，中国科学院杭州医学研究所团队开发了靶向PTK7蛋白的核酸适体-药物偶联物Sgc8c-M。这项研究的里程碑意义在于，团队首次对一款ApDC药物完成了从分子构建、药效验证到啮齿类及非人灵长类动物全面安全评价的系统临床前研究。在食蟹猴模型中，Sgc8c-M展现了优于同类抗体药物的治疗窗口和安全性，为后续临床转化奠定了坚实可靠的基础。

　　（记者 林晓晖 整理）