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00008版:前沿

阿尔茨海默病新药来了

“最难应付之病”是否迎来转机

  近日,重磅阿尔茨海默病新药仑卡奈单抗(lecanemab)抵达上海,引来了众多关注。

  随着阿尔茨海默病成为全球重大公共卫生问题之一,不断科普中,人们对阿尔茨海默病的认知也日益增加。每周在记忆障碍专科门诊坐诊的浙江大学医学院附属第二医院神经内科副主任医师陶青青感受很明显:“以前不少人会忌讳谈这个病,这几年好多了,越来越多的子女会带着父母过来诊断。”

  根据国际阿尔茨海默病协会统计,阿尔茨海默病目前影响着全球约5500万人。据《2022年中国阿尔茨海默病报告》统计,我国60岁及以上人群中痴呆患者约1507万,其中阿尔茨海默病患者达983万。

  一方面,阿尔茨海默病的患者数量日渐庞大,一方面,这种病的治疗却长期缺乏有效药。

  陶青青介绍,目前业内普遍认为,β-淀粉样蛋白(Aβ)沉积和tau蛋白过度磷酸化是阿尔茨海默病最主要的病因和病理改变。Aβ阳性是阿尔茨海默病确诊的核心依据。属于抗β淀粉样蛋白(Aβ)单克隆抗体的仑卡奈单抗,可以选择性结合并消除大脑中有毒的Aβ聚集体,“简单地说,就是通过靶向作用,清除β-淀粉样蛋白(Aβ)”。

  虽然是“治本”的药,但每次听到患者及家属满怀希望地用特效药来称呼仑卡奈单抗,陶青青忍不住会多解释几句:“每个人对‘特效药’的理解不同。”

  陶青青说,根据目前的研究和临床结果看,新药能延缓病程,但并非治愈,“我们业内对这样的药有个词叫作:疾病修饰治疗药物。它对病情进展有修饰作用。”而且这款新药对适用人群也有一定要求,国家药监局网站上写得很清楚,适用于阿尔茨海默病轻度痴呆和阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍的改善治疗。

  现在已知,阿尔茨海默病的发生发展可分为3个时期:临床前期(无症状)、轻度认知障碍期和痴呆期,痴呆期又分为早、中、晚期,全病程可超过20年。

  在研究阿尔茨海默病的医生眼里,阿尔茨海默病新药逐渐投入临床使用,其意义还不只是治疗本身,更是对该病的早期诊断提出了挑战。

  众所周知,阿尔茨海默病是一个隐匿起病的疾病,起病慢,难发现。而越来越多的证据表明,越早发现,越早进行科学干预,对控制阿尔茨海默病发展越有效,患者预后越好。

  所以,和药物研制一样,摆在全世界面前的另一道难题是,缺乏良好的早期诊断标志物,无法在早期阶段可靠地检测出阿尔茨海默病或评估其病程。

  陶青青告诉记者,现在确诊阿尔茨海默病,临床上需要进行相关的认知量表测试评估,并通过腰椎穿刺脑脊液检测,或PET扫描明确病理。

  今年年初,陶青青所在的浙江大学吴志英团队在知名学术期刊上发表最新文章。他们通过研究揭示了可用于阿尔茨海默病早期诊断的新的脑脊液标志物组合(涵盖19个脑脊液蛋白)和血液标志物组合(涵盖8个血清蛋白),揭示了阿尔茨海默病早期诊断和分期的新生物标志物,为该病早期筛查提供了一种新的可能。

  从研究成果到临床转化应用,中间还要克服一系列非常复杂的问题,陶青青透露,目前团队还在联合企业共同推进这一研究成果在临床的转化。“全世界关于早期血液检测的研究越来越多,显然这已经成为国际上对阿尔茨海默病早期筛查的一种普遍认同。”

  虽然研发难度大,目前全球已上市的阿尔茨海默病药物寥寥,但这次仑卡奈单抗在淀粉样蛋白理论假说的研究进展中杀出的一条血路,对全球科研工作者和临床医生来说是种鼓舞,据了解,国内已有多家研究机构和药企布局AD(阿尔茨海默病)赛道,根据发病的机制不同,开展药物研究,像浙江有科研团队,就从线粒体入手进行研发。

  “按这样的节奏看,相信今后新药会陆续上市,给患者带来希望,让大家憧憬更多更好的阿尔茨海默病特效药。”陶青青说。


浙江日报 前沿 00008 “最难应付之病”是否迎来转机 2024-06-21 浙江日报2024-06-2100009 2 2024年06月21日 星期五