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00016版:人文·好奇

新药,超越基因

  记者 李月红

  本报讯 一个非常遗憾的事实是:人类的药品研发正处于艰难的瓶颈期——在过去3年中,制药行业面临着潜在的一千亿美元的损失,整个行业在新药研发领域的投资翻倍,新药数量却持续减少,而以前开发的主打药品都集中在上世纪80年代,专利即将到期。药品,下一站向何方?

  5月4日晚,由省科协、浙报集团主办,浙江日报、省科技馆和果壳网联合承办的“[科学] ASTalk” 第12期“药品悬崖”,请到美国加州大学洛杉矶分校博士凯文·威廉与科学爱好者们聊聊人类目前对自身基因了解多少,未来的个体化基因疗法到底会是怎样,科学家是否可以直接定位变异基因并加以改造而治愈癌症……

  就在化学制药一筹莫展之际,有科学家开始陆续转向了一个全新的领域——“生物制药”。它始于60年前,人类第一次发现DNA双螺旋结构;DNA是所有生命体的遗传物质,它的中心法则是转录为RNA,然后再转译成为蛋白质——这样也就意味着人类可以通过基因测序的方式,了解我们身体内哪些基因被启动了。

  被启动的那些基因,决定着你和我,究竟有着怎样的不同?

  威廉博士做一个联想:在《道德经》第二章中,有这样一段话,“天下皆知美之为美,斯恶已……夫唯弗居,是以弗去”。如果将其翻译成英文,只是在结尾句中把“is”换成了“in”,它们的意思就截然相反。同理,在人体内数万个基因中,不过是数个基因,你我看上去就有了不同的肤色、头发、眼睛及身高。

  当然,它们决定的不仅仅是外貌,还有疾病。在科学家看来,基因表达决定了为什么有些人更容易得癌症,糖尿病,或者心脏病,而其他的人则不太容易发生这样的疾病。如果能找到答案,这或许就是药品的下一站——个体化基因疗法。

  听到这里,你可能会好奇:当我们摒弃了化学药品,医生如何给患者治疗?威廉博士向我们描述了这样一些方向:比如,用一种有益病毒引入一些新的基因到人体的细胞,修补遗传基因的缺陷问题;或者,移植基因代码进入RNA,“这些正在进行的科研方法,看起来都非常有希望。”

  在获得突破前,科学家必须越过观测基因表达的这道门槛。威廉博士拿出一个小小的芯片,类似闪存卡,它叫DNA微阵列芯片,有着数千个微孔,包含基因组里每个基因的逆转录RNA的检测器,标记过的序列放入到这个芯片中,基因组中每个基因的表达水平就能被测出来,小装置能检测数万个基因。现在有公开的数据库,可以告诉你在身体里任何类型的细胞中哪些基因是被激活的。

  “在这一领域,科学界近30年的研究相当缓慢。”威廉博士坦承,关键在于科学家无法弄清酶催化途径当中到底哪一步是重要的,“这就像是在暗中摸索,我们必须要做很多的实验才能知道这个细胞当中到底在发生什么。”

  在个体化基因疗法到来之前,不如我们先平复一些现实生活中的情绪。在现场,有观众咨询市场上出现的基因检测口罩是否靠谱?威廉博士认为,对待基因检测产品,我们谈论的不应是精确度,而是如何看待测试结果,“比如说我参加一个测试,有一个基因有5倍的风险引起癌症,这是非常有警示性的。你可能听到5倍就恐慌,这就需要医学界做出更好的阐释。”还有基因治疗的伦理问题,这同样是一个需要科学和哲学共同进步的话题。

  总之,抱以乐观就对了。威廉博士说,根据摩尔定律,电脑的性能每两年翻倍而成本减半,DNA测序也符合摩尔定律。第一份人类基因组测序工作花了13年,40亿美元。今天,你要测序只需花10000美元。未来几年内,会跌到1000美元。眼下,与其眺望药品下一站,不如抓紧锻炼一个健康的身体。


浙江日报 人文·好奇 00016 新药,超越基因 2013-05-08 3013307 2 2013年05月08日 星期三