几千年来，人类一直在改造大自然。现在，有了被誉为“基因魔剪”的CRISPR基因组编辑技术，人类有望以前所未有的能力改造自身。

　　我们先介绍一下基因编辑的概念。实际上，“基因编辑”这四个字是比较简化的，严格来说我们应该称它为“基因组定点编辑技术”。

　　这里我们要注意两个关键词，一个是“基因组”，另一个是“定点编辑”。在细胞核的基因组里面，不同的基因都有不同的位点。对特定DNA片段的敲除、加入以及定点突变，就是基因组编辑技术。

　　让我们回忆一下初中的生物课内容，生物的基因中含有名为“碱基”的物质，A、T、C、G四种类型的碱基通过两两配对来承载信息。细胞中则含有能与碱基相结合的物质。基因组编辑技术就是利用了该物质的这种性质，把能与待编辑基因相结合的物质传递到细胞内，令其与目标基因相结合。

　　开发基因组编辑技术的过程持续了很多年，这项技术的开发要点在于，如何才能准确击中想要操作的基因。

　　大约20年前，科学家研究出第一代基因编辑技术ZFN（锌指核酸酶，Zinc Finger Nuclease）。在使用ZFN时，研究者首先必须针对蛋白质的特定部分（锌指）进行分析和设计，使其能与想要编辑DNA的碱基序列相结合，然后制备出该锌指蛋白，并将其送入细胞之中。它会从数万基因中找到目标基因，并与之结合。

　　2010年左右出现的第二代基因编辑技术TALEN（transcription activator-like effector nuclease，转录激活因子样效应物核酸酶）技术实现了相当大的突破。每一个碱基都与一个TAL repeat（蛋白）相结合。TALEN很少会发生误切断非目标DNA序列的情况，直到如今，它获得的评价依然很高。

　　第三代基因编辑技术CRISPR，是以美国和瑞典两位女博士的研究组发现CRISPR-Cas9并于2012年发表的一篇论文为诞生标志的新技术。CRISPR-Cas9常被称为“基因魔剪”，它由两部分组成，一部分是可以切割基因的“手术刀”蛋白Cas9，另一部分是拖着“手术刀”在基因组的“茫茫大海”中精确定位的向导RNA（核糖核酸）。

　　正是因为CRISPR-Cas9的出现，基因组编辑才获得了全球性的普及。随后，基于CRISPR-Cas9开发出的CRISPR工具包跃升为生物学研究新宠，这主要得益于它以下几个优点：一是设计比较简单；二是效率比较高；三是价格相对便宜；四是应用范围更广泛，能针对的靶基因比较多。

　　CRISPR与ZFN、TALEN并列称为三大基因编辑工具，但目前都存在一定的技术局限性。

　　第一个比较明显的局限性就是脱靶效应。比如原本设计是对某一个DNA靶点进行基因编辑，但没有找到正确的靶点，却跑到相似的位点去了，这就出现了脱靶。不过，中国科学家表示，他们会对编辑后的细胞进行验证，确保回输到患者体内的T细胞是敲除正确的。

　　第二个问题是编辑效率。基因编辑技术对同一基因可能会造成不同的基因突变类型。不同的基因突变类型混合在一起，会让检测工作变得复杂很多。

　　基因组编辑向我们展示了一个全新的世界，基因测序和编辑基因改变了人类与自然之间的关系。在获得基因编辑工具的前提下，知道了基因序列也就对应地能够开发出对其进行改造的向导。如果这项技术能够发展到安全而有效，是可以造福人类的，但也可能给人类遗传基因资源带来一定的风险和不确定性。