美国科学家６日说，他们利用基因重新编排技术把皮肤细胞改造成干细胞，成功治疗老鼠镰状细胞血症。这是科学家首次证明皮肤干细胞具备胚胎干细胞功能，可用于治疗遗传性致命疾病。

　　“４个神奇因子”

　　美国马萨诸塞州剑桥城怀特黑德生物医学研究所的研究小组成功进行了这次实验，实验报告发表在７日出版的《科学》杂志上。

　　研究人员首先从患有镰状细胞血症的老鼠尾部提取细胞。镰状细胞血症由基因异常引起，通常圆润柔软的红血球变得僵硬、形似镰刀，无法正常运送氧气。这种病症会导致肾功能衰竭和中风，严重者可致命。

　　研究人员随后在提取的患病细胞中植入４个基因，使细胞基因重新编排，变成具备胚胎干细胞功能的皮肤干细胞。这种“万能细胞”可以分化为２００多种不同细胞。

　　通过在实验室中进一步诱导分化，研究人员把这些皮肤干细胞培养为成血细胞，以弥补引发镰状细胞血症的基因缺陷，并把成血细胞注入病鼠体内。实验结果显示，这些病鼠血液和肾功能都开始恢复正常。

　　研究小组成员雅格布·汉纳说：“我们把那４个基因称为４个神奇因子。”

　　替代胚胎干细胞？

　　美国和日本两个独立研究小组上月分别宣布利用基因重新编排技术将人体皮肤细胞改造成皮肤干细胞，功能可与胚胎干细胞媲美。由于胚胎干细胞研究面临伦理、法律等方面争议，科学家希望皮肤干细胞能够成为胚胎干细胞的替代品。

　　目前，科学家尚不完全清楚这些经过基因重新编排的皮肤干细胞是否与胚胎干细胞在临床应用上存在显著差异。

　　这次治疗老鼠镰状细胞血症成功首次证明，皮肤干细胞基本具备用于治疗相关病症的能力。

　　来自亚拉巴马大学的研究小组成员蒂姆·汤斯说：“这次实验首次完成所有环节，并治愈疾病。”

　　研究人员在一份声明中说：“实验证明，皮肤干细胞在医疗上与胚胎干细胞具备同样潜力，并且不会引发伦理等方面争议。”

　　尽管如此，包括汉纳在内的许多科学家仍认为应继续胚胎干细胞研究。

　　与完美仍存差距

　　尽管这次实验成功意义重大，但皮肤干细胞技术仍存在不少问题。研究人员说，要把这项技术安全应用于人类，可能仍需等待数年。

　　把皮肤细胞变成皮肤干细胞过程中，植入４个基因时，科学家使用病毒作为“搬运工”来运送基因。其中使用的一种“逆转录酶病毒”可能对人体产生不良影响。

　　汉纳说：“当这种病毒进入基因组时，可能会关闭一些对人体至关重要的基因，或者激活一些危险基因。”

　　科学家面临的另一挑战是，植入的４个基因中包括一个名为“ｃ－Ｍｙｃ”的基因，可能诱发癌症。

　　对此，研究人员在这一基因完成把皮肤细胞转化为皮肤干细胞任务后，把它移除。但汉纳说：“这远没有解决问题。”

　　马萨诸塞综合医院研究人员康拉德·霍切德林杰指出一个更难解决的问题：科学家目前对把干细胞分化为想要得到的特定细胞仍知之甚少。比如，如何才能把干细胞转化为胰腺细胞而非神经细胞。张旌（新华社供本报专稿）